Genska terapija potencijalno rješenje za beta-talasemiju
Rezultati nove studije pokazali su da jednokratna infuzija betibeglogen autotemcel (beti-cel) genske terapije daje visoku razinu neovisnosti o transfuziji kod djece i odraslih s beta-talasemijom ovisnoj o transfuziji i ne-β0/β0 genotipom.
U istraživanje su bila uključena 23 bolesnika, koji su bili podvrgnuti mijeloablaciji busulfanom, a zatim su primili intravenski beti-cel. Bolesnici su praćeni prosječno 29,5 mjeseci.
Pokazalo se da je 20 od 22 pacijenta (91 posto) koji su mogli biti procijenjeni, imalo neovisnost o transfuziji, uključujući šest od sedam (86 posto) koji su bili mlađi od 12 godina. Tijekom transfuzijske neovisnosti prosječna razina hemoglobina bila je 11,7 g/dL.
Četiri ispitanika imala su barem jednu nuspojavu za koju se smatralo da je povezana ili možda povezana s beti-celom; svi osim jedne bile su manje ozbiljne. Nije bilo slučajeva raka.
Izvor:
New England Journal of Medicine