Midostaurin, nova nada za oboljele od sistemske mastocitoze
Izgleda da je napokon pronađen lijek pomoću kojega se može uspješno liječiti uznapredovala sistemska mastocitoza, bolest koje se češće javlja u odraslih osoba, a očituje se multifokalnim lezijama u koštanoj srži te nakupljanjem mastocita u više organskih sustava (jetra, slezana i koža), što je praćeno znacima sustavne bolesti. Naime, pokazalo se da je midostaurin, inhibitor multikinaze, u 60 posto pacijenata sa sistemskom mastocitozom izazvao dobar klinički odgovor, pa čak i u pacijenata sa smrtonosnom mastocitnom leukemijom.
Inače, mastocitna leukemija je vrlo rijetka bolest, koja se razvija u oko 15 posto mastocitoza ili iznimno rijetko de novo. Klinički simptomi su vrlo slični onima kod sistemne agresivne mastocitoze, uz neizostavnu pojavu anemije, trombocitopenije i peptičkog ulkusa. Dijagnoza mastocitne leukemije postavlja se na osnovi zahvaćanja koštane srži s više od 20 posto patoloških mastocita, te pojavom mastocita u perifernoj krvi, što se može jasno ustanoviti citološkom analizom razmaza koštane srži i periferne krvi.
Procjenjuje se da danas u svijetu od sistemske mastocitoze boluje od 20-40.000 osoba. Oko 90 posto pacijenata sa sistemskom mastocitozom ima mutaciju KIT D816V, koja je glavni pokretač bolesti. KIT, tirozin kinaza, kontrolira rast mastocita, a mutacije KIT-a su odgovorne za mnoge vrste karcinoma, uključujući i sistemnu mastocitozu.
Trenutno se za liječenje agresivne sistemske mastocitoze koristi imatinib. Inače, treba istaknuti da agresivna te uznapredovala sistemska mastocitoza, nisu ista bolest. Uznapredovala sistemska mastocitoza je skupni pojam za tri podtipa bolesti - agresivnu sistemsku mastocitozu, sistemsku mastocitozu s pridruženom hematološkom neoplazom i mastocitnu leukemiju. Stoga, u većine pacijenata s uznapredovalom sistemskom mastocitozom liječenje imatinibom nije uspješno. Ostali lijekovi koji se koriste u liječenju uznapredovale sistemske mastocitoze su kladribin i interferon alfa.
Najčešće nuspojave koje su se javljale kod primjene midostaurina su mučnina, povraćanje i proljev. Neutropenija je zabilježena u 24 posto pacijenata, anemija u 41 posto, a trombocitopenija u 29 posto pacijenata. Inače, većina navedenih pacijenata je već imala prethodno postojeće citopenije.
Izvor:
New England Journal of Medicine