Nova terapija za cističnu fibrozu značajno poboljšava stanje oboljelih
Izgleda da nova terapija za liječenje cistične fibroze, kombinacija lijekova ivakaftora i lumakaftora, može ne samo poboljšati funkciju pluća kod oboljelih od cistične fibroze nego i značajno smanjiti učestalost infekcija pluća i drugih tegoba, ukazuje nova studija.
Rezultati studije su pokazali da kombinacija ivakaftora i lumakaftora pomaže pacijentima s najčešćom mutacijom gena karakterističnom za cističnu fibrozu, mutacijom F508del gena koja se nalazi u oko 50 posto oboljelih od cistične fibroze.
Cistična fibroza je najčešća genska bolest bijele rase koja dovodi do skraćenja životnog vijeka, naime, pacijenti često umiru prije 40-te godine. Inače, svako 2.500 dijete u Velikoj Britaniji boluje od cistične fibroze.
Cistična fibroza je nasljedna bolest egzokrinih žlijezda koja pogađa ponajprije probavni i dišni sustav. Cistična fibroza dovodi do kronične opstruktivne plućne bolesti (KOPB), insuficijencije egzokrinog dijela gušterače i abnormalnog povišenja elektrolita u znoju. Dijagnoza cistične fibroze se postavlja pretragom znoja ili otkrivanjem 2 mutacija cistične fibroze u bolesnika s karakterističnim simptomima.
Dosadašnje liječenje je bilo potporno, uz pomoć agresivne interdisciplinarne zdravstvene skrbi.
Izvor:
New England Journal of Medicine