Selumentinib obećava u liječenju neurofibromatoze tip 1
Eksperimentalni lijek, selumentinib, pokazao je obećavajuće rezultate u liječenju neurofibromatoze tip 1 kod djece, ukazuje nova studija. Naime, kod 17 od 24 djece uočeno je značajno smanjenje tumora nakon primjene selumentiniba (za 20 do 50 posto). Neurofibromatoza je autosomno dominantna bolest kod koje se stvaraju tumori uzduž živaca, što ponekad dovodi do značajne deformacije mekog tkiva ili kosti. Razlikujemo dva oblika bolesti, tip 1 (von Recklinghausenova bolest) i tip 2.
Inače, neurofibromatoza tip 1 je najčešća neurofibromatoza, a uzrokuje neurološke, kožne i ponekad ortopedske manifestacije. Neurofibromatoza tip 2 se pak javlja u samo 10 posto slučajeva, a očituje se ponajprije prirođenim obostranim neuromima slušnog živca.
Spomenuti tumori se mogu pojaviti bilo gdje na tijelu, a mogu tako jako narasti da uzrokuju bol, invalidnost i deformaciju. Neurofibromatoza tip 1 se javlja u 1 od 3.000 osoba. Pleksiformni neurofibromi se javljaju u 20 do 50 posto oboljelih, najčešće u ranom djetinjstvu.
Do nedavno je kirurški zahvat bio jedina mogućnost liječenja, a uspješnost liječenja iznosi oko 75 posto. No, u velikog broja djece nije moguće primjeniti kirurški zahvat zbog isprepletenosti tumora s živcima i krvnim žilama.
Izvor:
New England Journal of Medicine