Genska terapija uspješno liječi smrtonosnu bolest jetre u djetinjstvu
Nova genska terapija uspješno je korištena za liječenje smrtonosne bolesti jetre u djetinjstvu pomoću miševa koji modeliraju ovu bolest, pokazala je nova studija. Sindrom artrogripoze, bubrežne disfunkcije i kolestaze (ARC) je smrtonosni genetski poremećaj obično uzrokovan nedostatkom proteina VPS33B, a djeca s dijagnozom ovog stanja rijetko žive dulje od prve godine života.