Vijesti


Ostale vijesti


21.06.2026. 00:08 20.06.2026. 20:57 | Nature Communications | Mr. sc. Dean Delić, dr. med.

Genska terapija uspješno liječi smrtonosnu bolest jetre u djetinjstvu

Nova genska terapija uspješno je korištena za liječenje smrtonosne bolesti jetre u djetinjstvu pomoću miševa koji modeliraju ovu bolest, pokazala je nova studija. Sindrom artrogripoze, bubrežne disfunkcije i kolestaze (ARC) je smrtonosni genetski poremećaj obično uzrokovan nedostatkom proteina VPS33B, a djeca s dijagnozom ovog stanja rijetko žive dulje od prve godine života.