Genska terapija uspješna u liječenju bolesti srpastih stanica
Francuski znanstvenici iz Neckerove dječje bolnice u Parizu, su prvi na svijetu, uspjeli pomoću genske terapije izliječiti tinejdžera koji boluje od bolesti srpastih stanica. Spomenuti pothvat pruža nadu milijunima ljudi koji boluju od navedenog hematološkog poremećaja.
Bolest srpastih stanica je naslijeđeno stanje znakovito po crvenim krvnim stanicama u obliku srpa i kroničnoj hemolitičnoj anemiji. Kod bolesti srpastih stanica crvene krvne stanice sadrže nenormalni oblik hemoglobina koji smanjuje količinu kisika u stanicama, te uzrokuje da stanice poprime oblik polumjeseca ili srpa. Stanice u obliku srpa začepe i oštećuju najmanje krvne žile u slezeni, bubrezima, mozgu, kostima i drugim organima, smanjujući njihovu opskrbu kisikom. Budući da su te izobličene stanice krhke, lome se kako putuju krvnim žilama uzrokujući tešku anemiju, začepljenje protoka krvi, oštećenje organa i moguće smrt.
U proteklih 15 mjeseci, genska se terapija pokazala učinkovitom kod spomenutog tinejdžera te on nije imao potrebu za lijekovima. Naime, zahvaljujući genskoj terapiji, u njega se sada stvaraju zdrave crvene krvne stanice.
Inače, tinejdžer u kojega je po prvi puta primjenjena genska terapija za liječenje bolesti srpastih stanica, imao je značajna unutarnja oštećenja te mu je bila uklonjena slezena i zamjenjeni kukovi. Jednako tako, zbog svoje bolesti je morao svaki mjesec ići na transfuziju krvi.
Liječnici su uklonili njegovu koštanu srž, genetski je promjenili u laboratoriju, i uspješno vratili.
Izvor:
New England Journal of Medicine
