Vamorolon učinkovit i siguran za dječake s Duchenneovom mišićnom distrofijom
Prema nedavno objavljenoj studiji, za dječake s Duchenneovom mišićnom distrofijom, vamorolon, strukturno jedinstven disocijativni steroidni protuupalni lijek, učinkovit je i siguran tijekom razdoblja od 24 tjedna.
Dokazana učinkovitost u širokom rasponu doza (2 do 6 mg/kg dnevno) može omogućiti liječnicima da prilagode dozu na temelju kliničkih opažanja i preferencija pacijenata, ističu stručnjaci.
Duchenneova mišićna distrofija je bolest koja uzrokujw slabost mišića najbližih trupu. Obično se najprije javlja u dječaka u dobi od 3 do 7 godina kao slabost u zdjelici ili oko nje. Nakon toga slijedi slabost u ramenim mišićima i postaje stalno sve težom. Uz slabljenje mišići se povećavaju, ali nenormalno mišićno tkivo nije jako. U 90% dječaka s Duchenneovom mišićnom distrofijom povećava se i slabi srčani mišić uzrokujući probleme sa srčanim otkucajima, što se vidi na elektrokardiogramu.
Dječaci s Duchenneovom mišićnom distrofijom općenito se gegaju, često padaju, imaju poteškoća pri uspinjanju stubama i u podizanju iz sjedećeg položaja. Mišići ruku i nogu im se stežu oko zglobova pa ne mogu u potpunosti ispružiti laktove i koljena. Konačno se razvije nenormalno zakrivljena kralješnica (skolioza). Do dobi od 10 do 12 godina većina djece s tom bolešću ograničena je na invalidska kolica. Sve veća slabost čini ih osjetljivima na upalu pluća i druge bolesti i većina umire do dobi od 20 godina.
Izvor:
JAMA Neurology
